Концизумаб (търговско наименование, Алхемо), моноклонално антитяло беше одобрено от FDA на 20 декември 2024 г. за предотвратяване на епизоди на кървене при пациенти с хемофилия А с инхибитори на фактор VIII или хемофилия B с инхибитори на фактор IX. Той получи одобрение от Европейската агенция по лекарствата (EMA) преди няколко дни на 16 декември 2024 г. за същите показания.
Някои пациенти с хемофилия на „лекарства за фактор на кръвосъсирването“ за лечение на тяхното нарушение на кръвосъсирването развиват антитела (срещу лекарства за фактор на кръвосъсирването). Образуваните антитела инхибират действието на „лекарствата за фактор на кръвосъсирването“, което ги прави по-малко ефективни. Това състояние понастоящем се лекува чрез предизвикване на имунен толеранс чрез ежедневни инжекции на фактори на кръвосъсирването. Одобрението на Concizumab (Alhemo) предоставя на такива пациенти алтернативно лечение.
Concizumab се прилага ежедневно като подкожна инжекция.
Одобрението на Alhemo се основава на оценка на неговата безопасност и ефикасност в многонационално, многоцентрово, отворено клинично изпитване фаза 3. В проучването годишният процент на кървене (ABR) е намален с 86% за групата на лечение с Alhemo в сравнение с групата без профилактика.
Нарушенията на кръвосъсирването при хемофилия се причиняват от неадекватност на факторите на кръвосъсирването. Хемофилия А се причинява от дефицит на фактор на кръвосъсирването VIII, докато хемофилия B се дължи на ниски нива на фактор IX. Липсата на функционален фактор XI е отговорна за хемофилия C. Тези състояния се лекуват чрез вливане на приготвен в търговската мрежа фактор на кръвосъсирването или продукт без фактор като функционално заместване на липсващия фактор.
Октоког алфа (Advate), който е „генетично проектирана с помощта на ДНК технология“ версия на фактор на кръвосъсирването VIII, обикновено се използва за превантивно, както и за лечение при необходимост на хемофилия А. За хемофилия В, нонаког алфа (BeneFix), който е разработена версия на фактора на кръвосъсирването IX, който често се използва.
Hympavzi (marstacimab-hncq), човешко моноклонално антитяло, насочено към „инхибитора на пътя на тъканния фактор“, наскоро беше одобрено като ново лекарство за предотвратяване на епизоди на кървене при индивиди с хемофилия А или хемофилия В.
***
Литература:
- FDA одобрява лекарство за предотвратяване или намаляване на честотата на епизодите на кървене при пациенти с хемофилия А с инхибитори или хемофилия В с инхибитори. Публикувано на 20 декември 2024 г. Достъпно на https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- ЕМА. Алхемо – Концизумаб. Наличен https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo намлява https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Лечение на хемофилия. Наличен в https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Лечение на хемофилия. Наличен в https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Свързана статия
- Химпавзи (марстацимаб): Ново лечение на хемофилия. Научен европейски. Публикувано на 12 октомври 2024 г. Достъпно на https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}