Asciminib (Scemblix) е одобрен за възрастни пациенти с новодиагностицирана хронична миелоидна левкемия (Ph+ CML) с положителна филаделфийска хромозома в хронична фаза (CP). Ускореното одобрение беше дадено от FDA на 29 октомври 2024.
По-рано асциминиб беше одобрен от FDA през октомври 2021 г. и от EMA през август 2022 г. за лечение на възрастни с Ph+ CML в хронична фаза (CML-CP), лекувани преди това с ≥ 2 TKI, и за лечение на възрастни с Ph+ CML-CP с мутация T315I.
Лекарството беше в клинично изпитване за оценка на неговата ефикасност и безопасност при пациенти от първа линия, по-късна линия и педиатрични пациенти с ХМЛ.
Новото одобрение за новодиагностицираните лица с ХМЛ се основава на данните за ефикасност и безопасност от изпитването. Ефикасността на асциминиб за новодиагностицирана Ph+ CML при CP е оценена в проучване ASC4FIRST (NCT04971226), в което 405 пациенти са рандомизирани (1:1) да получават или асциминиб, или избрани от изследователя тирозинкиназни инхибитори (IS-TKI). Основната мярка за резултат от ефикасността е скоростта на главния молекулен отговор (MMR) на 48-та седмица. Най-честите нежелани реакции (≥20%) са мускулно-скелетна болка, обрив, умора, инфекция на горните дихателни пътища, главоболие, коремна болка и диария и най-честите лабораторни отклонения (≥40%) при пациенти с новодиагностицирана Ph+ ХМЛ при ХП бяха коригирани намален брой лимфоцити, намален брой левкоцити, намален брой тромбоцити, намален брой неутрофили и намален калций.
Асциминиб е инхибитор на тирозин киназата (TKI). Той инхибира ABL1 киназната активност на слетия протеин BCR-ABL1, който служи като двигател на пролиферацията на CML при повечето индивиди с CML. Той се свързва с миристоилния джоб на протеина BCR-ABL1 и го заключва в неактивна конформация.
***
Литература:
- Съобщение за пресата – FDA дава ускорено одобрение на асциминиб за новодиагностицирана хронична миелоидна левкемия. Публикувано на 29 октомври 2024 г. Достъпно на https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Първо одобрение. Лекарства 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}