На 11 октомври 2024 г. Hympavzi (marstacimab-hncq), човешко моноклонално антитяло, насочено към „инхибитор на пътя на тъканния фактор“, получи САЩ FDAодобрение като ново лекарство за предотвратяване на епизоди на кървене при лица с хемофилия А или хемофилия В.
По-рано, на 19 септември 2024 г., Hympavzi получи разрешение за употреба от Европейската агенция по лекарствата (EMA) за профилактика на епизоди на кървене при пациенти с тежка хемофилия A или B.
Хемофилия А е наследствено нарушение на кръвосъсирването, причинено от липса на фактор VIII на кръвосъсирването, докато хемофилия B се причинява от недостатъчност на фактор на кръвосъсирването IX. И двете състояния се лекуват конвенционално чрез заместване на липсващите фактори на кръвосъсирването чрез инжекции.
Hympavzi предотвратява епизодите на кървене чрез различен процес. Той е насочен към естествения антикоагулационен протеин, наречен „инхибитор на пътя на тъканния фактор“ и намалява неговата антикоагулационна активност, като по този начин увеличава количеството на тромбин.
Новото лекарство предоставя нова възможност за лечение на пациентите. Това е първото, нефакторно и веднъж седмично лечение за хемофилия B.
Одобрението на Hympavzi от FDA се основава на задоволителни резултати от фаза 3 многоцентрово клинично изпитване, което оценява неговата безопасност и ефикасност при юноши и възрастни участници на възраст от 12 до <75 години с тежка хемофилия А или умерено тежка до тежка хемофилия B.
***
Източници:
- Съобщение на FDA – FDA одобрява ново лечение за хемофилия A или B. Публикувано на 11 октомври 2024 г. Налично на https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- ЕМА. Химпавзи – Марстацимаб. Наличен в https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B.){kind=link}