Терапия с мезенхимни стволови клетки (MSC): FDA одобрява Ryoncil 

Ryoncil е одобрен за лечение на рефрактерна на стероиди остра болест на присадката срещу приемника (SR-aGVHD), животозастрашаващо състояние, което може да бъде резултат от трансплантация на кръвни стволови клетки, извършена за заместване на дефектните стволови клетки на реципиента при някои видове рак на кръвта , кръвни заболявания или нарушения на имунната система. Това прави Ryoncil първата одобрена от FDA терапия с MSC (мезенхимни стволови клетки). Ryoncil съдържа MSC, изолирани от костния мозък на здрави възрастни човешки донори, които могат да се диференцират в множество други видове клетки. Интравенозните инфузии на мезенхимни стромални клетки (MSCs) осигуряват ползи за оцеляване.  

На 18 декември 2024, FDA одобрен Ryoncil (remestemcel-L-rknd), алогенна (донорна) терапия с мезенхимни стромални клетки (MSC), получена от костен мозък, за лечение на рефрактерна на стероиди остра реакция присадка срещу приемник (SR-aGVHD) при педиатрични пациенти 2 месеца на възраст и по-големи. Това прави Ryoncil първата одобрена от FDA терапия с MSC (мезенхимни стволови клетки).  

Ryoncil съдържа MSC, изолирани от костния мозък на здрави възрастни човешки донори, които могат да се диференцират в множество други видове клетки.  

Рефрактерна на стероиди остра реакция на присадка срещу гостоприемник (SR-aGVHD) е сериозно и животозастрашаващо състояние, което може да има значителни, широкообхватни последици за здравето, включително увреждане на множество органи, намалено качество на живот и риск от смърт при засегнатите пациенти. Това може да възникне като усложнение на алогенна трансплантация на хематопоетични (кръвни) стволови клетки (ало-HSCT).   

При ало-HSCT пациентът получава хемопоетични стволови клетки от здрав донор, за да замени собствените си стволови клетки и да образува нови кръвни клетки, процедура, която често се извършва като част от лечението на определени видове рак на кръвта, кръвни заболявания или нарушения на имунната система. 

Одобрението на Ryoncil следва оценка на неговата безопасност и ефективност в многоцентрово проучване с едно рамо, включващо 54 педиатрични участници със SR-aGVHD, които са били подложени на ало-HSCT. Участниците са получили общо осем интравенозни инфузии на Ryoncil два пъти седмично в продължение на четири последователни седмици. Оценката на ефективността се основава предимно на скоростта и продължителността на отговора към лечението 28 дни след започване на Ryoncil. 

В друго изпитване за SR-aGVHD след ало-HSCT беше установено, че комбинация от MSCs и базиликсимаб (моноклонално антитяло, използвано за предотвратяване на отхвърляне на трансплантант) води до много по-добър процент на пълен отговор (CR), отколкото базиликсимаб самостоятелно.

В клинични изпитвания е наблюдавано, че IV инфузии на мезенхимни стромални клетки (MSCs) осигуряват ползи за оцеляване. 

*** 

Литература:  

1. Съобщение на FDA – FDA одобрява първата терапия с мезенхимни стромални клетки за лечение на рефрактерна на стероиди остра болест на присадката срещу приемника. Публикувано на 18 декември 2024 г. Достъпно на https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Мезенхимните стромални клетки плюс базиликсимаб подобряват отговора на рефрактерна на стероиди остра болест на присадката срещу приемника като терапия от втора линия: многоцентрово, рандомизирано, контролирано проучване. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Двугодишни резултати за безопасност на мезенхимни стромални клетки, получени от iPS клетки при остра стероидно-резистентна болест на присадката срещу приемника. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***