Qfitlia (Fitusiran), ново базирано на siRNA лечение на хемофилия получи одобрение от FDA. то е малка интерферираща РНК (siRNA) базирани терапевтични че взаимодействат с естествените антикоагуланти като антитромбин (AT) и инхибитор на пътя на тъканния фактор (TFPI). Той се свързва с AT иРНК в черния дроб и блокира AT транслацията, като по този начин намалява антитромбина и подобряване на производството на тромбин. Прилага се като подкожна инжекция, като се започне веднъж на два месеца. Дозата и честотата на инжекциите се коригират с помощта на придружаващата диагностика INNOVANCE Antithrombin, която осигурява антитромбинова активност в целевия диапазон. Фиксираната доза не е одобрена. Новото лечение е важно за пациентите, тъй като се прилага по-рядко от други съществуващи опции.
Qfitlia (фитусиран) е одобрен в САЩ (на 28 март 2025 г.) за рутинна профилактика за предотвратяване или намаляване на честотата на епизоди на кървене при възрастни и деца на 12 и повече години с хемофилия А или хемофилия В, със или без инхибитори на фактор VIII или IX (неутрализиращи антитела). Новото лечение е важно, защото се прилага по-рядко (започвайки веднъж на всеки два месеца) в сравнение с други съществуващи опции.
Нарушенията на кръвосъсирването при хемофилия се причиняват от неадекватност на факторите на кръвосъсирването. Хемофилия А се причинява от дефицит на фактор на кръвосъсирването VIII (FVIII), докато хемофилия B се дължи на ниски нива на фактор IX (FIX). Липсата на функционален фактор XI е отговорна за хемофилия C. Тези състояния се лекуват чрез вливане на приготвен в търговската мрежа фактор на кръвосъсирването или продукт без фактор като функционално заместване на липсващия фактор.
Октоког алфа (Advate), който е „генетично проектирана с помощта на ДНК технология“ версия на фактор на кръвосъсирването VIII, обикновено се използва за превантивно, както и за лечение при необходимост на хемофилия А. За хемофилия В, нонаког алфа (BeneFix), който е разработена версия на фактора на кръвосъсирването IX, който често се използва.
Hympavzi (marstacimab-hncq) беше одобрен в САЩ (на 11 октомври 2024 г.) и в ЕС (на 19 септември 2024 г.) като ново лекарство за предотвратяване на епизоди на кървене при индивиди с хемофилия А или хемофилия B. Това е човешко моноклонално антитяло, което предотвратява епизодите на кървене чрез насочване към естествено срещащия се антикоагулационен протеин, наречен „инхибитор на пътя на тъканния фактор“ и намалява неговата антикоагулационна активност, като по този начин увеличава количеството на тромбин. Това е първото, нефакторно и веднъж седмично лечение за хемофилия B.
Друго моноклонално антитяло Concizumab (Alhemo) беше одобрено в САЩ (на 20 декември 2024 г.) и в ЕС (на 16 декември 2024 г.) за предотвратяване на епизоди на кървене при пациенти с хемофилия А с инхибитори на фактор VIII или хемофилия B с инхибитори на фактор IX. Някои пациенти с хемофилия на „лекарства за фактор на кръвосъсирването“ за лечение на тяхното нарушение на кръвосъсирването развиват антитела (срещу лекарства за фактор на кръвосъсирването). Образуваните антитела инхибират действието на „лекарствата за фактор на кръвосъсирването“, което ги прави по-малко ефективни. Концизумаб (Alhemo), прилаган ежедневно като подкожна инжекция, е предназначен за лечение на това състояние, което традиционно се лекува чрез предизвикване на имунен толеранс чрез ежедневни инжекции на фактори на кръвосъсирването.
Докато mpavzi (marstacimab-hncq) и Concizumab (Alhemo) са моноклонални антитела, новото лечение Qfitlia (fitusiran) е терапевтично средство, базирано на малка интерферираща РНК (siRNA), което взаимодейства с естествените антикоагуланти като антитромбин (AT) и инхибитор на пътя на тъканния фактор (TFPI). Той се свързва с AT иРНК в черния дроб и блокира AT транслацията, като по този начин намалява антитромбина и подобрява генерирането на тромбин.
Qfitlia (фитусиран) се прилага като подкожна инжекция, като се започне веднъж на всеки два месеца.
Дозата и честотата на инжекциите се коригират с помощта на придружаващата диагностика INNOVANCE Antithrombin, която осигурява антитромбинова активност в целевия диапазон. Фиксираната доза не е одобрена. Независимо от това новото лечение е важно за пациентите, тъй като се прилага по-рядко от други съществуващи опции.
***
Литература:
- Съобщение за пресата на FDA – FDA одобрява ново лечение за хемофилия A или B, със или без факторни инхибитори. Публикувано на 28 март 2025 г. Налично на https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Свързана статия:
- Concizumab (Alhemo) за хемофилия A или B с инхибитори (29 декември 2024)
- Химпавзи (марстацимаб): Ново лечение на хемофилия (12 октомври 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}