Rezdiffra (resmetirom) е одобрен от FDA на САЩ за лечение на възрастни с нециротичен неалкохолен стеатохепатит (NASH) с умерени до напреднали чернодробни белези (фиброза), за да се използва заедно с диета и упражнения.
Досега пациентите с нецирозен неалкохолен стеатохепатит (NASH), които също имат забележими чернодробни белези, не са имали лекарство, което може директно да се справи с увреждане на черния дроб. FDA одобрението на Rezdiffra за първи път ще осигури възможност за лечение на тези пациенти, в допълнение към диета и упражнения.
NASH е резултат от прогресията на неалкохолната мастна тъкан черен дроб болест където черен дроб възпалението с течение на времето може да доведе до чернодробни белези и чернодробна дисфункция. NASH често се свързва с други здравословни проблеми като високо кръвно налягане и диабет тип 2. Според поне една оценка приблизително 6-8 милиона души в САЩ имат NASH с умерени до напреднали чернодробни белези, като този брой се очаква да нарасне.
Rezdiffra е частичен активатор на рецептор на тиреоиден хормон; активирането на този рецептор от Rezdiffra в черния дроб намалява натрупването на мазнини в черния дроб.
Безопасност и ефикасност на Rezdiffra
Безопасността и ефикасността на Rezdiffra е оценена въз основа на анализ на сурогатна крайна точка на 12-ия месец в 54-месечно, рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано изпитване. Сурогатната крайна точка измерва степента на черен дроб възпаление и белези. От спонсора се изисква да проведе проучване след одобрението, за да потвърди и опише клиничната полза от Rezdiffra, което ще бъде направено чрез завършване на същото 54-месечно проучване, което все още продължава. За да се включат в изпитването, пациентите трябваше да имат a черен дроб биопсия, показваща възпаление, дължащо се на NASH с умерена или напреднала форма черен дроб белези. В проучването 888 субекта бяха разпределени на случаен принцип да получат едно от следните: плацебо (294 субекта); 80 милиграма Rezdiffra (298 субекта); или 100 милиграма Rezdiffra (296 субекта); веднъж дневно, в допълнение към стандартните грижи за NASH, които включват консултации за здравословна диета и упражнения.
След 12 месеца чернодробните биопсии показват, че по-голяма част от пациентите, лекувани с Rezdiffra, са постигнали отзвучаване на NASH или подобрение на чернодробните белези в сравнение с тези, които са получавали плацебо. Общо 26% до 27% от субектите, които са получили 80 милиграма Rezdiffra и 24% до 36% от субектите, които са получили 100 милиграма Rezdiffra, са имали отзвучаване на NASH и липса на влошаване на чернодробните белези, в сравнение с 9% до 13% от тези, които получи плацебо и консултиране относно диета и упражнения. Диапазонът от отговори отразява различните показания на патолозите. В допълнение, общо 23% от пациентите, които са получили 80 милиграма Rezdiffra и 24% до 28% от пациентите, които са получили 100 милиграма Rezdiffra, са имали подобрение на черен дроб scarring and no worsening of NASH, compared to 13% to 15% of those who received placebo, depending on each pathologist’s readings. Demonstration of these changes in a proportion of patients after just one year of treatment is notable, as the болест typically progresses slowly with most patients taking years or even decades to show progression.
Странични ефекти на Rezdiffra
Най-честите нежелани реакции на Rezdiffra включват диария и гадене. Rezdiffra идва с определени предупреждения и предпазни мерки, като индуцирана от лекарства чернодробна токсичност и странични ефекти, свързани с жлъчния мехур.
Употребата на Rezdiffra трябва да се избягва при пациенти с декомпенсирана цироза. Пациентите трябва да спрат да използват Rezdiffra, ако развият признаци или симптоми на влошаване черен дроб функционират по време на лечение с Rezdiffra.
Лекарствени взаимодействия на Rezdiffra
Употребата на Rezdiffra едновременно с някои други лекарства, по-специално статини за понижаване на холестерола, може да доведе до потенциално значими лекарствени взаимодействия. Доставчиците на здравни услуги трябва да направят справка с пълната информация за предписване за допълнителна информация относно тези потенциално значими лекарствени взаимодействия с Rezdiffra, препоръчителната доза и промени в приложението.
- FDA одобрен Rezdiffra по ускорения път на одобрение, който позволява по-ранно одобрение на лекарства, които лекуват сериозни състояния и адресират неудовлетворена медицинска нужда, въз основа на сурогатна или междинна клинична крайна точка, която е разумно вероятно да предскаже клинична полза. Изискваното гореспоменато 54-месечно проучване, което продължава, ще оцени клиничната полза след 54 месеца лечение с Rezdiffra.
Rezdiffra получи обозначения като Breakthrough Therapy, Fast Track и Priority Review за това показание.
- FDA даде одобрението на Rezdiffra на Madrigal Pharmaceuticals.
***
Източник:
FDA 2024. Съобщение за новини – FDA одобрява първото лечение за пациенти с чернодробни белези, дължащи се на мастно чернодробно заболяване. Публикувано на 14 март 2024 г. Достъпно на https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
